Den stora satsningen med modern medicin är på biologiska läkemedel, vilket kan vara framtiden för sjukdomsbehandling
National Cancer Institute bild på Unsplash
Biofarmaceutika är läkemedel som produceras med hjälp av biosyntes i levande celler, det vill säga produktion av kemiska föreningar av levande varelser. Produktionen av dessa föreningar kallas också biologiska läkemedel via bioteknologiska processer, vanligtvis genom manipulation av proteinmolekyler av relativt stor storlek och mycket komplex. Även om de är kända länge är teknikerna för att skapa biofarmaceutiska läkemedel relativt nya och fortsätter att utvecklas.
Det första läkemedlet som producerades med syntetisk teknik eller syntetisk biologi (det vill säga genom att införa förbestämda gener i bakterier, djur- eller växtceller, en teknik som används för att syntetisera den önskade substansen) var humant rekombinant insulin 1982.
Biofarmaceutika representerar för närvarande en revolution inom behandlingen av sjukdomar och är tillgängliga som tillväxthormoner, insulin, cytokiner, monoklonala antikroppar, bland andra. De används för att behandla eller förebygga sjukdomar som Alzheimers, cancer, diabetes, hepatit och många andra. Trots potentialen behöver Brasilien fortfarande mycket investeringar i teknik för att utnyttja innovation och läkemedelsforskning relaterad till biofarmaka.
Skillnader mellan biofarmaka och vanliga läkemedel
BIld av WikiImages från Pixabay
Huvudskillnaden mellan vanliga läkemedel och biofarmaka är ursprunget - den första typen är syntetisk och den andra är biologisk. Traditionella läkemedel består vanligtvis av små molekyler med låg mängd atomer och har en välkänd kemisk struktur som kan kopieras utan problem.
Biofarmaceutika, å andra sidan, består av stora komplexa molekyler och tusentals atomer, och det är inte möjligt att det finns en identisk kopia av dem. De kan inte intas, eftersom de skulle förstöras av matsmältningssystemet. därför är de injicerbara eller inhalerbara. Dess formler är instabila och kan genomgå förändringar på grund av bevarande och lagring.
Hur biofarmaceutiska produkter tillverkas
De flesta proteiner produceras med rekombinant DNA-teknik. Vissa levande organismer omprogrammeras genetiskt för att producera ett protein vi vill ha (läs mer "Syntetisk biologi: vad det är och dess förhållande till den cirkulära ekonomin"). I laboratorier kan de levande organismerna som får rekombinant DNA vara växter, djur, bakterier och kallas uttryckssystem. Vid tillverkningen av biofarmaceutika finns uttrycket ”processen är produkten”, eftersom det är i produktionsprocessen som kvaliteten säkerställs. Små variationer resulterar i stora förändringar i slutresultatet. Det är därför stegen i processen är så viktiga och aldrig resulterar i identiska produkter.
Till exempel: tillväxthormonet som används för att behandla fördröjning är mycket specifikt, vilket innebär att hormonet av animaliskt ursprung inte är för människor. Sedan använde patienter under många år material som tagits från kadaver, men produktionen var låg och efterfrågan och priserna var mycket höga, och deras användning var relaterad till allvarliga neurologiska biverkningar.
Efter några månader gjorde läkemedelsindustrin det första rekombinanta tillväxthormonet producerat i bakteriekulturer tillgängligt - detta var den andra läkemedelsprodukten som producerades av rekombinant DNA och är ett utmärkt exempel på hur bioteknik snabbt kan möta de behov som uppstår.
Biosimilarer
Biosimilars är godkända kopior av biologiska produkter som har jämförts med avseende på kvalitet, säkerhet och effektivitet. Konventionella läkemedel är enkla att replikera (vilket ger upphov till så kallade generiska läkemedel), eftersom de har en välkänd och väldefinierad struktur, till skillnad från biologiska läkemedel, som är beroende av levande varelser.
Precis som med generika, när patentet för ett biofarmaceutiskt läkemedel löper ut, kan det göras juridiska kopior, som kallas biosimilars. Alla säljs först efter godkännande av tillsynsmyndigheten. Men förväxla inte: biosimilars är inte generiska, regleringen av var och en är annorlunda. För generiska läkemedel finns det inget behov av nya effekt- och säkerhetstester, eftersom de är identiska med referensläkemedlen, endast absorptionen och dispositionen av den aktiva substansen skiljer sig åt. När det gäller biofarmaceutiska läkemedel, som inte är helt desamma, finns det ett behov av nya kliniska demonstrationer.
Se videon (på engelska) om utveckling och produktion av biofarmaka:
